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生物化学综合练习

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单项选择题

共用题干题腺苷酸脱氨酶缺乏症是因腺苷酸脱氨酶(ADA)基因突变导致ADA 酶活性下降或消失而引起一种常染色体隐性遗传代谢病。ADA 缺陷可导致免疫细胞分化增殖障碍,使该病患者表现为严重联合免疫功能低下,故该病又特称为腺苷脱氨酶缺乏引起的重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)。

如果研究人员拟采用基因增补策略对该病患者进行基因治疗实验研究,则应首选下述哪类细胞作为靶细胞?()

A.造血干细胞
B.淋巴细胞
C.肌细胞
D.成纤维细胞
E.肝细胞

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单项选择题 若对该疾病患者进行基因治疗,下述哪种策略是最为理想的?()

单项选择题 苯丙酮尿症绝大多数是由于苯丙氨酸羟化酶基因点突变(多为错义突变),导致肝脏苯丙氨酸羟化酶缺乏,致使苯丙氨酸不能转变为酪氨酸而产生的先天性代谢缺陷病。在临床上,如果要采用基因诊断技术对苯丙氨酸羟化酶基因的点突变进行检测,选择下述哪种方法较为合适?()

单项选择题 血友病是一种遗传性凝血功能障碍的血液疾病,根据致病基因的不同可分为甲、乙、丙3种类型。某患者通过常规检测后怀疑是凝血因子VⅢI基因突变引起凝血因子缺乏,该患者后续进行基因诊断,最快速准确的方法是()

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